بعد ١٠ أيام من كريزنلزوماب.. اعتماد “الفوكسلوتور” دواءً جديداً لعلاج “السيكلسل” وافقت عليه إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بعدما أثبت جدواه

القطيف: ليلى العوامي

بعد 10 أيام من اعتماد إدارة الغذاء والدواء الأمريكية دواء كريزنلزوماب علاجاً لمرضى فقر الدم المنجلي “سيكلسل”؛ أعلنت الإدارة اليوم  عن اعتماد الـ”الفوكسلوتور voxelotor” (واسمه التجاري أوكسبريتا Oxbryta) الذي يستخدم في علاج المرض نفسه، وقد دخل مسار الموافقة العاجلة في شهر سبتمبر 2019 لاعتماده من قبل هيئة الغذاء والدواء الأمريكية.

 ويعتبر “الفوكسلوتور” العلاج الوحيد من نوعه، الذي يستخدم في مرض فقر الدم المنجلي بآلية عمل تميزه.

وعلق رئيس مركز أمراض الدم الوراثية في مستشفى القطيف المركزي الدكتور عبدالله آل زايد بقوله إن “الفوكسلوتور” هو أحد العلاجات الحديثة، و تمت تجربته على 274 مريضاً (من عمر 12 سنة فأكثر) يعانون من مرض فقر الدم المنجلي.

ونشرت مجلة “نيو إنجلاند” للطب الأمريكية نتائج هذه الدراسة على موقعها الإلكتروني في شهر يونيو الماضي، حيث تلقى 182 مريضاً جرعتين مختلفتين من علاج “الفوكسلوتور” عن طريق الفم (90 مريضاً أخذوا 1500 ملجرام، وتلقى 92 مريضاً 900 ملجرام من العلاج نفسه)، وتمت مقارنتهم بعدد 92 مريضاً تلقوا علاجاً وهمياً. وقد برهنت فعالية العلاج، بظهور زيادة معدل الهيموجلوبين في دم المرضى الذين تلقوا 1500 ملجرام من الفوكسلوتور، الذي كان 51.1 ٪ لهؤلاء المرضى مقارنة بنسبة 6.5 ٪ في المجموعة الثانية”.

طريقة عمل العلاج

أما عن طريقة عمل العلاج، فقال آل زايد: “العلاج فريد من نوعه، ويعتبر “يتيم العائلة”، حيث أنه علاج يعمل على منع “التبلمر”، فهو يقوم بتثبيط بلمرة خلايا الدم، عن طريق زيادة شراهة خلايا الدم الحمراء للأكسجين، أي أنه يمنع تصلب خلايا الدم الحمراء، بزيادة قدرتها على تناول الأكسجين والاحتفاظ. مما يعني أن خلية الدم الحمراء تبقى على شكلها الأصلي، ولا تتمنجل (أي لا تصبح على شكل المنجل)، وبهذا لا تتكسر ولا تلتصق بجدران الأوعية الدموية أو تسدها، مما يعني أنها تعيش مدة أطول من المتوقع لها، مقارنة بالخلايا المنجلية؛ وهذا ما ظهر من خلال الدراسة وارتفاع نسبة الهيموجلوبين في الدم لدى المرضى الذين تناولوا العقار. ونظرياً، وبحسب آل زايد، من الممكن أن يقوم العلاج بمنع نوبات الألم، التي تصيب المرضى، والتي تعتبر السمة المميزة للمرض، ولكن الدراسة لم تظهر هذا الأثر على المرضى، الذين استخدموا العلاج، وربما يظهر هذا الأثر لاحقاً مع تمديد الدراسة على مدى شهور أكثر ومتابعة المرضى لمدة أطول”.

أما بخصوص الأعراض الجانبية، فقال آل زايد: “هي معتدلة، وظهرت في ربع المرضى تقريباً، ومنها الصداع والإسهال وآلام البطن والغثيان والتعب والطفح الجلدي والحمى”.

دواعي الاستعمال

أما من حيث دواعي الاستعمال، فسيكون حالياً مقتصراً على المرضى الذين يعانون من ارتفاع نسبة التكسر عندهم، والذين يحتاجون لنقل الدم، وهناك من المرضى ممن يكون لديهم مؤشرات مرتفعة للتكسر، وتظهر على شكل اصفرار في الجلد وفي بياض العين، وارتفاع صبغة الصفراء، والتي تسمى “البيليروبين” في الدم.

وجدير بالذكر أن علاج “الهيدروكسي يوريا” يقوم بعمل شبيه لعلاج “الفوكسلوتور”، من ناحية الأثر والتخفيف من شدة التكسر، وهو متوفر في المملكة، أما الـ”الفوكسلوتور” فليس متوفراً حالياً، إلا في أمريكا. ومع الأسف فإن علاج الهيدروكسي يوريا لم يأخذ حقه بين المرضى من حيث الاستخدام، فهو علاج عمره قرابة ربع قرن من الزمن، منذ أن اعتمدته إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، وما زال استخدامه دون المتوقع.

وأضاف آل زايد: “علاج “الفوكسلوتور” سينتظر دوره في الاعتماد من قبل إدارة الغذاء والدواء السعودية، وسيصف في طابور بقية الأدوية الأخرى، التي تم اعتمادها سابقاً لمرضى فقر الدم المنجلي في الشهور والسنوات الماضية، وحتى حين الموافقة سيبقى المرضى يرمقون بصيص الأمل الذي يلوح لهم ليرفع عنهم وحش المعاناة وكابوس الألم.